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年4月11日，全球迎来了第25个“世界帕金森病日”，据帕金森这一常见神经功能障碍疾病的首次发现已逾年。目前我国帕金森病患者已超三百万人，其中，65岁以上人群患病率为1.7%；预计到年，患病人数将达到万人，几乎占到全球患病人数的一半。面对广大的帕金森患者群体，新药研发企业也在不断探索针对这一疾病的相关解决方案。

年的“世界帕金森日”，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）就正式向国家药审中心提交了帕金森研发管线NouvNeu的IND申请，4月27日，国家药审中心正式受理了这一申请。

临床前数据显示，通过睿健医药自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术，NouvNeu移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元，分泌多巴胺递质，并与体内原有神经元形成神经连接，产生综合性的治疗功能，改善帕金森症状。为帕金森疾病提供了一条崭新的细胞药物临床治疗路径。

值得一提的是，此次NouvNeuIND受理，也让睿健医药正式成为国内首家、国际上第二家在帕金森领域多能干细胞衍生药物临床申请获得受理的生物医药公司,仅次于拜耳旗下的BlueRock。

在研管线IND受理带来帕金森治愈“新希望”

“手震颤外，麻痹、眩晕、身体僵硬，以及失去语言控制能力，他想尽办法掩盖自己的病症，却也不得不面对自己已经进入疾病王国的事实”。曾任吉森大学社会学教授的赫尔穆特·杜比尔用坚韧的笔触，在《你好，帕金森》中这样描写自己罹患帕金森后的真实生活状态。

这一切，均源于脑部分泌多巴胺递质的多巴胺能神经元的大量死亡。

遗憾的是，即便帕金森病的病理特征非常之明确，目前临床仍缺乏有效的手段逆转脑部多巴胺能神经元持续死亡的趋势。而随着人口老龄化趋势的加深，帕金森症等神经退行性疾病发病率也在快速升高，不仅严重影响患者生活质量，也给家属、国家医保造成重大负担。

而此次NouvNeuIND申报顺利获得受理，无疑为帕金森临床治疗带来了新的希望。

作为全球最早专注研究高效化学小分子诱导功能细胞再生的高科技制药公司，睿健医药以再生医学为基础，建立诱导多能干细胞（iPSC）产品开发平台。NouvNeu即利用该平台，将诱导多能干细胞作为“种子”，培养获得健康的多巴胺神经前体细胞，然后将之植入病灶部位，以此来弥补多巴胺能神经元的不足。这类前体细胞除了能够分泌多巴胺这类递质之外，还可进一步分泌多种蛋白及小核酸来改善帕金森病灶，为移植到脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境。

基于以上策略，NouvNeu得以高效促进患者运动及其他功能的恢复。“传统的药物和手术疗法对于很多疾病有极大的局限性，而细胞治疗其独特的治疗方式是对传统疗法的有利补充。”参与了睿健医药A+轮融资的长江证券创新投资合伙人严轩博士如此评价。

从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu的各类试验动物在给药四周后，不仅行为学功能得到了极大恢复，而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。相比之下，全球范围内同类药物针对帕金森病症则最短需要在给药十二周后才能起效，睿健NouvNeu的药理药效具有显著优势。

“此次NouvNeuIND申报顺利获得受理体现出睿健医药团队的高效执行力。在研发过程中，我们充分考虑未满足的临床需求，始终以患者的利益为主要目标，对产品进行了充分的科学性以及严格的安全性评估。”睿健医药联合创始人兼CEO魏君博士如此表示。

化学诱导平台型公司潜力迸发

帕金森在研管线IND申报获得受理的背后，是睿健医药搭建的以化学诱导为核心的复合型研发体系，并建立了多个国际首创技术平台。

目前，利用多平台模块化灵活融合的方式，睿健医药正打造出以核心数据平台为中心的多药物形式、多管线、多驱动的创新研发模式，快速完成了包括此次顺利递交IND的NouvNeu在内数条研发管线的布局，具有极大的延展性。

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